Са недавно завршеном конференцијом Америчког удружења за дијабетес 2020 (АДА), поново видимо мноштво наслова о новим истраживањима дијабетеса. Ако прочитате детаље о овим клиничким испитивањима, наћи ћете пуно референци на „рандомизоване“, „контролисане“, „двоструко слепе“ и иада, иада, иада. Много је жаргона за варење. Шта све то значи?
Саставили смо следећи приручник који ће вам помоћи да све то разумете. Информације се прикупљају из интервјуа са бостонским ендокринологом др. Рицхардом Јацксон-ом, искусним клиничаром и истраживачем, а делом и из књиге чији смо заједно заједно још 2007. године „Знајте своје бројеве, наџивите свој дијабетес“.
Појмови методологије
Прво, погледајмо многе појмове који се користе за описивање метода истраживања, користећи лаички језик да ствари буду јасне:
Перспективно значи да су студије планиране пре појаве догађаја које су мерили, у поређењу са „ретроспективним“ студијама које се спроводе да би се „погледало уназад“ и истражили догађаји који су се већ догодили.
Контролисано значи да постоји друга група испитаника, слична онима који су добили експериментални третман, али који нису добили третман. Потребна вам је друга група како бисте могли да упоредите резултате две групе како бисте боље разумели ефекте лечења.
На пример, ако сте 10 година пратили групу људи који су се лечили ружичастом пилулом, могли бисте открити да су у просеку добили 10 килограма. Да ли је ово дебљање директан ефекат ружичасте пилуле?
Ако сте такође пратили контролну групу која није добила ружичасту пилулу, можда ћете открити да је њихов просечан прираст тежине 20 килограма.Сад би ваш закључак могао бити сасвим другачији; чини се да би ружичаста пилула могла помоћи људима да смање тежину.
Наравно, да би контролно поређење било најкорисније, групе морају бити упоредиве у свим факторима ризика који су важни за тему која се проучава. На пример, овде бисте желели да знате да исти број људи у свакој групи живи поред продавнице крофни или да је једнак број био активан члан фитнес центара.
Рандомизација студијских група значи да рачунарски програм насумично распоређује појединце у лечену групу или у контролну групу. Ово надокнађује све непознате факторе ризика које можда нисте препознали. Можда ће људи са плавим очима вероватније добити на тежини него људи са смеђим очима, а пошто вас привлаче људи са плавим очима, можда ћете их несвесно доделити у студијску групу него у контролну. (Ту су несвесна пристрасност према мањинама често историјски наступала). Рандомизирање елиминише ову могућност.
Заслепљивање (или понекад звано „маскирање“) додаје још један слој заштите од пристрасних резултата. Идеја је да испитаници заправо не знају да ли су на лечењу или су део контролне групе. У нашем примеру изнад, контролна група такође узима таблету ружичасте боје, али ону која је плацебо (не садржи активни састојак). У ономе што се назива двоструко слепом студијом, чак и истраживачи не знају ко прима прави третман до краја испитивања када се „код“ поквари и подаци се анализирају.
Нежељени догађај је назив Управе за храну и лекове (ФДА) за негативне ефекте лека или уређаја. То може варирати од нежељених ефеката попут импликација на здравље срца до неисправности уређаја попут инсулинске пумпе. Чак и након што лекови и уређаји изађу на тржиште, ФДА прати извештавање о нежељеним догађајима на јавној контролној табли на мрежи.
Фазе истраживања
Затим, схватимо фазе клиничког истраживања, уз малу помоћ националног ресурса названог ЦентерВатцх:
Фаза И
Ова фаза укључује почетне студије које обично укључују само мали број здравих добровољаца (20 до 100). Тестирање може трајати неколико месеци и намењено је процени безбедности лека или уређаја, односно његовог ефекта на људе, укључујући како се апсорбује, метаболише и излучује. Ова фаза такође истражује све нежељене ефекте који се могу појавити.
Фаза ИИ
Фаза ИИ је други круг који се фокусира на „ефикасност“ или способност да се постигне жељени резултат лека или уређаја који траје од неколико месеци до 2 године и укључује до неколико стотина пацијената. Већина студија ИИ фазе је рандомизирана и слепа како би фармацеутској компанији и ФДА пружили упоредне информације.
Фаза ИИИ
У овој фази, насумично и слепо тестирање укључује неколико стотина до неколико хиљада пацијената. Ово опсежно тестирање може трајати неколико година, пружа темељни увид у ефикасност лека или уређаја и користи и опсег могућих нежељених догађаја. Седамдесет до 90 процената лекова који улазе у студије ИИИ фазе успешно завршавају ову фазу испитивања.
Студије фазе ИИИ често се називају кључним испитивањима, јер када се ова фаза заврши, фармацеутска компанија може да настави са захтевом за одобрење ФДА за стављање лека у промет.
Фаза ИВ
Завршна фаза се често назива „Постмаркетинг Сурвеилланце Триалс“ (Пост-маркетиншка надзорна испитивања) пошто се спроводе након што лек или уређај добију одобрење за продају потрошачима. Ове студије помажу произвођачу да упореди лек са конкурентима који су већ на тржишту; надгледати дугорочну ефикасност и утицај лека на квалитет живота пацијената; и утврдити исплативост терапије у односу на друге у својој класи.
У зависности од налаза, студије ИВ фазе понекад могу довести до тога да се лек или уређај уклони са тржишта или се могу применити ограничења употребе.
Зашто истраживање може деловати контрадикторно
Будући да је тешко извести истраживачку студију која погађа сваку оцену - велико, дуготрајно, проспективно, рандомизирано, контролисано, двоструко слепо клиничко испитивање - многа истраживања користе мање ригорозне приступе.
То је један од разлога зашто се извештаји о истраживањима чине збуњујућим и контрадикторним. Штети ли вам кафа по здравље или му помаже? А шта је са алкохолом?
Многа истраживања сугеришу да умерена конзумација алкохола може смањити срчане проблеме. Али нико заправо не зна и мало је вероватно да ћемо ускоро моћи да пронађемо велики број људи у 40-има или 50-има који не пију, а затим насумично доделити неке умереној конзумацији алкохола у наредних 5 до 10 година, а други до потпуне апстиненције.
Заслепљивање студије било би још теже: Како би неки људи могли да пију алкохол, а да то не знају?
Схватате идеју; на нека питања је тешко са сигурношћу одговорити кроз коначне клиничке студије.
Снажне поруке о основној нези дијабетеса
Што се тиче утицаја пет најосновнијих и најбитнијих здравствених тестова повезаних са дијабетесом - А1Ц, крвни притисак, липиди, микроалбумин и очни прегледи - одговори су много јаснији. Ето имати била велика, дуготрајна, проспективна, рандомизирана, контролисана двоструко заслепљена (са неким изузецима где је заслепљивање било тешко) који су потврдили снажне ефекте контроле ових фактора.
Штавише, Јацксон истиче да у свакој области нису постојале само једна или две или чак три студије, већ више студија, све у прилог закључку да ће задржавање ових пет фактора у сигурном опсегу осигурати да сте смањили или чак елиминисали своју шансу развоја компликација дијабетеса.
